Arzneimittel für seltene Erkrankungen – Keine zusätzlichen Hürden aufbauen

„Orphan Drugs haben mit der Zulassung ihr positives Nutzen-Risiko-Profil eindeutig bestätigt bekommen. Sie betreffen Arzneimittel, auf die schwer erkrankte Patienten lange Zeit gewartet haben“, so Dr. Kortland. Wenn das Ausmaß des Zusatznutzens noch nicht quantifizierbar sei, habe das eben auch mit den besonderen Umständen der Erkrankungsfälle zu tun. Der Gesetzgeber erkenne bei diesen besonderen Arzneimitteln völlig zu Recht bereits mit der Zulassung den Zusatznutzen an.

Der GKV-Spitzenverband hatte alle Beschlüsse des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zum Zusatznutzen neuer Arzneimittel aus den Jahren 2011 bis Mitte Dezember 2015 analysiert. Demnach würden nur sehr wenige Arzneimittel gegen seltene Krankheiten dem vom Gesetzgeber fiktiv unterstellten Zusatznutzen tatsächlich gerecht. Für knapp die Hälfte der Patientengruppen stelle der G-BA einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Der GKV-Spitzenverband fordert daher, dass der G-BA in begründeten Einzelfällen auch bei Orphan Drugs das Nutzen- und Schadenspotenzial vollständig prüfen dürfen muss, um Patienten mit seltenen Krankheiten eine sichere Arzneimitteltherapie anbieten zu können. Dr. Kortland: „Das würde neue Hürden aufbauen. Keinesfalls dürfen wir lang ersehnte Therapien den wenigen, aber sehr kranken Menschen vorenthalten.“